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《科学·技术·社会基因治疗》集体备课PPT课件优质课下载
什么是基因治疗?
一生下来就患有先天性SCID的儿童
SCID病的病因:
患者体细胞中的腺苷脱氨酶基因缺失,使细胞中不能合成腺苷脱氨酶(ADA)。
ADA在淋巴细胞中最多,ADA缺乏导致脱氧腺苷和脱氧三磷酸腺苷蓄积在细胞内,特别是淋巴细胞内。这两种代谢产物对淋巴细胞具有毒性,它们能抑制核糖核苷酸还原酶活性而阻碍DNA合成,使淋巴细胞不能正常繁殖,从而使患者缺乏正常的免疫功能。
SCID常规疗法是进行骨髓移植,但是它的配型很困难
怎么办呢?
世界上第一例临床基因治疗获得成功!
1990年美国科学家将腺苷脱氨酶(ADA)基因转移到SCID病人(4岁小姑娘艾珊娣)的T淋巴细胞中,然后把转基因细胞回输到病人体内。经过2年的持续治疗,使她恢复了健康。
基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因,从而达到治疗疾病的目的。
一、基因治疗的定义
二、基因治疗的主要分类及策略
(第一组和第二组)
三、基因治疗操作基本程序
(第三组和第四组)
四、基因治疗的发展史、现状和前景
(第五组和第六组)
分组展示
分组讨论
导入基因引起插入突变可能失活一个重要基因,或更严重的激活一个原癌基因,这个问题的危险程度到底有多大仍不清楚,但至今的实践表明尚未见明显严重问题。为安全有效地进行基因治疗,任一方案的实施,都要根据严格的技术规程与标准,由有关的行政管理部门批准实施。
与安全性相联系的就是生殖细胞基因治疗。虽然在人类尚未实施,但在动物实验已获成功,这就是转基因的动物出现。这一事实既给人类生殖细胞基因治疗带来了希望,同时也使人们耽心这种遗传特征的变化世代相传,将给人类带来的是福还是祸。因此,许多科学家不仅对此持慎重态度,还有的持反对态度,也就是基因治疗可能具有的潜在危险性。
结合视频和文字你们认为呢?
谢谢大家共同参与!