必修2遗传与进化《科学·技术·社会基因治疗》集体备课PPT课件优质课下载

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CFTR基因缺失3个碱基

CFTR蛋白结构异常导致功能异常

粘液清除困难，细菌繁殖，肺部感染

概念：

把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥作用，从而达到治疗疾病的目的。

步骤：

①获取治疗基因

②构建表达载体

③导入受体细胞

④治疗基因表达

方法：

1990年9月14日，在位于美国马里兰州贝塞斯达市卫生研究所的医疗中心，这名4岁的小女孩由于患有一种被称为“重症联合免疫缺陷病”的先天性疾病，自身不能产生腺苷脱氨酶(ADA)，对疾病的抵抗能力受到极大的削弱，极易因 感染而致命。她一出生就不得不与世隔绝，被安置在一个内部空气被高度净化的隔离罩内，只能靠输液来维持生命。

优点：

与传统药物治疗方法相比，基因治疗是一种根本性的治疗。

应用：

用于治疗癌症等。

问题：

技术方面、伦理道德方面、安全性方面。

(1)T淋巴细胞由＿＿＿＿＿在胸腺中发育成熟。

(2)在这个实例中充当“分子运输车”的是＿＿＿＿＿，目的基因是＿＿＿，受体细胞是＿＿＿＿。

(3)要获得携带人正常ADA基因，需要的工具包括＿＿＿＿、＿＿＿、＿＿＿。

(4)人的ADA基因与胰岛素基因相比，其主要差别是＿＿＿＿＿＿＿。

(5)如果科学家通过基因工程技术，成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞，使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性在治疗前后的基因型：

（正常基因为H，血友病基因为h）＿＿＿＿、＿＿＿＿。

(6)如果该女性在恢复正常后，与一正常男性结婚，所生子女的表现型为：