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《科学·技术·社会基因治疗》精品PPT课件优质课下载
基因治疗就是将 通过某种 导入 中，并使其在细胞体内 ，进而达到防治疾病的目的。
基因治疗的概念
②正常基因
①载体
④受体细胞
③合成正常蛋白质
构建基因治疗的基本步骤
检测与鉴定蛋白质的合成
导入受体细胞
选择运载体
获取目的基因
目的基因与运载体结合
腺苷酸脱氨酶（ADA）基因缺陷症
严重患者生活在无菌玻璃房中
致病原因：T淋巴细胞缺乏腺苷酸脱氨酶（ADA）基因，导致腺苷酸脱氨酶不能合成，从而导致T淋巴细胞（免疫细胞）因代谢产物的累积而死亡。
（1990年，世界第一例成功的临床治疗试验）
腺苷酸脱氨酶（ADA）基因缺陷症——基因治疗
效果：半年后，患儿的血液中检测出了被改造的淋巴细胞，并合成腺苷酸脱氨酶。
携带人正常ADA的细菌
运载体：逆转录病毒
ADA基因整合到病毒核酸上
病毒侵染T淋巴细胞
含ADA基因的T淋巴细胞
患者体内分离T淋巴细胞
培养