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必修2遗传与进化《科学·技术·社会基因治疗》优质课PPT课件下载
为细胞补上丢失的基因或改变病变的基因，以达到治疗遗传病的目的。
（一）什么是基因治疗呢？
改造患者基因 癌症患者神奇康复
严重综合免疫缺陷症（SCID）
气泡儿童
（二） 基因治疗的操作过程
所谓“气泡儿童”，是指那些一生下来就患有先天性SCID的儿童。该免疫缺陷症表现为T细胞和B细胞的严重免疫缺陷，如不治疗，婴儿会在出生后一年内，由于严重和反复的感染而夭折。SCID常规疗法是进行骨髓移植，但是它的配型很困难，而且会由于捐献者患有感染性的单核细胞增多症，导致病人产生淋巴瘤。
“气泡儿童”往往需要在无菌、消毒的隔离环境中才能生存下来。
SCID病的病因：患者体细胞中的腺苷脱氨酶基因缺失，使细胞中不能合成腺苷脱氨酶（ADA）。ADA催化腺苷和脱氧腺苷成为肌苷和2-脱氧肌苷，ADA在淋巴细胞中最多，ADA缺乏导致脱氧腺苷和脱氧三磷酸腺苷蓄积在细胞内，特别是淋巴细胞内。这两种代谢产物对淋巴细胞具有毒性，它们能抑制核糖核苷酸还原酶活性而阻碍DNA合成，使淋巴细胞不能正常繁殖，从而使患者缺乏正常的免疫功能。
讨论1 如何利用基因治疗来治愈SCID病人？
具体方法：
将腺苷脱氨酶（ADA）基因转移到SCID病人的T淋巴细胞中，然后把转基因细胞回输到病人体内。3年后，病人50%的T淋巴细胞能产生ADA，大大减轻了症状，使患者开始了正常人的生活（详见图6-1）。
克隆得到正常基因
以病毒DNA为载体
正常基因转入人体细胞
再转入病人身体
二、 基因治疗常用方法
1 体内疗法是将外源基因导入受体体内有关的器官组织和细胞内，以达到治疗目的，但其缺点是基因转染率较低。
2 体外疗法
研究和应用较多的是体外疗法，即先在体外将外源基因导入载体细胞，然后将基因转染后的细胞回输给受者，使携有外源基因的载体细胞在体内表达治疗产物，以达到治疗目的。
讨论2 基因治疗可靠吗？
四 基因治疗面临的问题和挑战
不幸的悲剧! 基因治疗一人死亡
《自然》杂志于2000年报道了美国国立卫生研究院（ＮＩＨ）前任院长瓦姆斯（Ｖａｍｕｓ）透露的消息说：有691例采用腺病毒进行基因疗法临床试验, 但发生的严重后果的 事件，且事发后立即向ＮＩＨ汇报的只有39例。
总之，基因治疗的发展经历了“乐观与热情—失望与怀疑—理性与挑战”的过程，这是符合事物发展规律的。目前，基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。