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人教2003课标版《科学·技术·社会基因治疗》PPT课件优质课下载
什么是基因治疗？
基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗遗传性疾病的目的。
严重复合型免疫缺陷病（SCID)
腺苷酸脱氨酶（ADA)
基因缺陷
腺苷酸脱氨酶缺乏
T淋巴细胞因代谢废物的积累而死亡
患者不具有正常人所具有的免疫力，通常婴儿出生后几个月死亡。
首例：1990年
严重复合型免疫缺陷病（SCID)
首例：1990年
科学家们将这个女孩的白血球进行基因改造，使有缺陷的基因被健康的基因替代，然后把含正常白血球的血液输入她的体内。经过两年的持续治疗，她的免疫功能日趋健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的生活，甚至过上了校园生活。此后不久，科学家有运用这一疗法治疗了数十例严重复合型免疫缺陷疾病。
小组活动：
构建基因治疗过程模型
以小组为单位，尝试用文字和箭头设计出SCID患者基因治疗的基本步骤，小组为单位进行展示。
基因治疗的步骤
选择治疗基因
单一基因缺陷时原则:缺什么补什么多基因病时:主要治疗主导基因
与载体结合
通常的载体是经人工改造后的病毒，比如腺病毒就是目前最常用的病毒之一。
将基因转入患者体内
治疗基因的表达
思考：
1、若想保证正常基因在患者体内长期稳定的存在并表达，应导入染色体DNA中还是细胞质中？
2、这个患者治愈后，他体内的致病基因还在吗？会不会遗传给后代？