《科学·技术·社会基因治疗》优质课PPT课件下载

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2.体验科学技术的发展促进人类健康方面的积极作用，

认同每一项新技术的发展都有逐步完善的过程，都有

可能带来相关的社会问题。

2002年6月22日，上海第九人民医院研究人员发现，疤痕的产生是由于伤口内细胞产生过多的生长因子（TGF-p )，若阻断TGF-0的信号转导则可抑制疤痕的产生。他们采用腺病毒介导的基因转染技术，将治辽基因直接注射到大白鼠伤口的皮肤内，有效阻断了 TGF-0在皮肤成纤维细胞内的信号转导，从而抑制伤口内TGF-P的合成，使伤口疤痕量下降70%。疤痕不仅影响外形美观，严重者可导致功能障碍。以往治疗疤痕采用药物、蜡疗、超声波及手术切除等方法，效果均不尽如人意。中国科学家利用基因治疗手段，成功抑制动物伤口疤痕，使疤痕治疗这一世界性难题获得重要突破。

问题：基因治疗是什么，它与传统的疾病治疗方式有何区别？

问题探讨

一、基因治疗

基因治疗：指应用DNA重组技术，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗的目的。

1.基因治疗的概念

（1）生殖细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)

生殖细胞基因治疗的可能对象——遗传病。

用显微注射的方法将正常基因导入遗传病患者的生殖细胞，特别是在受精卵细胞分化之前，可望在其后代不患这种遗传病。

生殖细胞基因治疗，由于对后代遗传性状会有影响，从而对人类的发展也有着深远影响，这涉及医学研究活动中的伦理道德问题。因此，目前对于生殖细胞的基因治疗研究仅限于动物，而尚不考虑人类。

2.基因治疗的途径

（2） 体细胞基因治疗

将遗传物质导入患者体细胞，以达到治疗疾病的目的，其基因信息不会传至下一代。

只限于某一体细胞的基因的改变

只限于某个体的当代

目前临床上已采用的基因治疗方案均属于体细胞基因治疗，如对SCID (重症联合免疫缺陷病（severe combined immunodeficiency)病人的治疗。

通过在适当的“靶细胞”中有效表达重组目的基因片段，实现基因治疗。

3.基因治疗策略

： 1.致病基因的原位置换

2. 基因的异位替代

3. 直接抑制有害基因的表达

4. 增强机体免疫能力的基因治疗