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必修2 遗传与进化《第六章 遗传与人类健康 第三节 基因治疗和人类基因组计划》配套一优秀ppt课件
2、基因治疗的步骤：
选择治疗基因
单一基因缺陷时原则:缺什么补什么
多基因病时:主要治疗主导基因
与载体结合
通常的载体是有缺陷不能繁殖的病毒
携带基因多
安全性问题不能解决
将基因转入患者体内
治疗基因的表达
3、基因治疗的机理：
基因置换：正常基因取代致病基因
基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列
基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因的功能
基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的表达
基因封闭：封闭特定基因的表达
思考
与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有哪些优点？
提示：基因治疗是一种根本性的治疗，它可以通过取代突变的致病基因，也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导入能增强人体内免疫能力的基因等方式，来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相比，以上这些措施，都是从根本上对疾病进行控制。
简称：
启动时间：
完成时间：
目的:
参加国：
HGP (Human Genome Project)